2º Conferencia. 21 de Marzo. "Ensayos clínicos. Medicamentos Huérfanos". Moderador D. Luís González del Valle. Servicio de Farmacia del Hospital la Paz.
Explicó que en el cerebro hay células que continuamente están produciendo células reponiendo las células madre.Se están haciendo pues dos protocolos con células madre:
- Si se aumenta el número de células madre en el cerebro lesionado, dicha lesión disminuye.
- Con células madre hematopoyéticas (a partir de ellas se forman las células sanguíneas) las cuales después de 7 a 15 días se convierten en células madre del Sistema Nervioso.
Actualmente, en ataxia se está probando en ratas con células madre de la médula ósea, y en Esclerosis Múltiple también, y produce oligodendrocitos ya que en Esclerosis Múltiple hay inflamación.
También comentó la existencia de la posibilidad de transmitir células madre a través de la sangre sin inconvenientes de rechazo ni de creación de células raras en otras partes del cuerpo.
Disertó sobre las características que ha de presentar un medicamento para ser considerado como huérfano. Ha de ser destinado a enfermedades raras (poco frecuentes): que afecten únicamente de 3 a 10 por cada diez mil personas.Criterios por los que un medicamento se considera como "huérfano":
- Prevalencia.
- Gravedad.
- Plausibilidad (esperanza de mejora).
- Beneficio Sustancial.
La idebenona en la actualidad está en ensayo, de ahí que se encuentre alguna que otra dificultad para recibirla, aunque está probada su eficacia por la Dra. Pineda, el Dr. Pierre Rustin, y el Dr. Michael Koening, etc. Hasta que no haya ensayos clínicos suficientes, siguiendo toda la metodología científica, no se podrá prescribir de manera generalizada en los países europeos.
D. José Félix, además del puesto que ocupa en la Agencia Española del Medicamento, también forma parte del Organismo, dependiente de la Agencia Europea del Medicamento, que se encarga de dar el calificativo de "huérfano" a los medicamentos presentados para conseguir esta denominación.
El hecho de que un fármaco sea considerado huérfano tiene importantes ventajas para las compañías farmacéuticas como no tener que pagar las tasas oficiales, y, además, la exclusividad de venta del fármaco para la Unión Europea durante diez años.
El Profesor Torres disertó sobre el IGF-I, que sería un posible tratamiento para la ataxia. Las ratas de laboratorio tratadas con IGF-I demuestran que su ataxia va disminuyendo con el paso del tiempo hasta llegar a un 100 % de su recuperación en estados no muy avanzados de la enfermedad... en estados avanzados no se llega a la recuperación total... está probado en Ataxia esporádica, ataxia de Friedreich y en las SCAs. La administración a darse sería muy parecida a la de la insulina, bajo inyección subcutánea 1 a 2 veces al día, sin poderse interrumpir el tratamiento.
En USA y Canadá está puesto en marcha un ensayo clínico en el que participan unas 300 personas afectadas de Esclerosis Lateral Amiotrófica. En Estados Unidos les proporciona el medicamento el Laboratorio Cephalon.
En España se ha planeado un proyecto de investigación con este fármaco para 30 pacientes afectados de ataxia, pero los laboratorios dueños del fármaco se niegan a venderlo, aduciendo escasez de producción y también que dejarían desabastecidos a sus propios países.
El Dr. Arpa, presentó los resultados obtenidos en el tratamiento con idebenona en enfermos de Ataxia de Friedreich en la Paz. A dosis de 5 mg/kg/día el resultado obtenido es:
- Un 46 % de los pacientes sigue empeorando.
- Un 15 % mejora.
- Un 39 % sigue casi igual.
Afirma que la idebenona disminuye la masa del ventrículo y en algún caso ha disminuido algún problema del sistema nervioso. También comentó otros fármacos probados en ataxia, sin que hasta la fecha ninguno de los mismos hubiera resultado eficaz.
Posteriormente, informó sobre el proyecto de investigación científica con el factor IGF-I en un grupo de 30 enfermos de ataxia a realizar en el Hospital la Paz, y el apoyo con que cuenta para ello de relevantes neurólogos de otros hospitales. Las dificultades encontradas para la puesta en marcha de este proyecto de investigación científica hasta la fecha han sido numerosas, aunque siempre provenientes de las compañías farmacéuticas. Por parte de las Autoridades Sanitarias, de la Dirección del Hospital, del Comité de Ética, y de la Federación de Ataxias de España, el apoyo ha sido total. Los laboratorios con quienes el Servicio de Farmacia de la Paz se ha puesto en contacto, todos les han negado la venta del producto. El tema de cómo conseguir el fármaco, se intenta retomar otra vez, para tratar de conseguir en un medio plazo el producto, a través de las Autoridades Ministeriales, con el Servicio de Farmacia de la Paz, representantes de FEDAES, y las compañías farmacéuticas.
