El VIH atenuado se podría usar como terapia génica para las ataxias

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Artículo del 11 de Enero de 2002, Diario Médico
Las ataxias afectan en España a cerca de ocho mil personas, a pesar de que no hay registro de casos. La carencia de medicamentos contra esta patología neurodegenerativa hace que sea preciso desarrollar vías de investigación que puedan aportar alguna esperanza a los enfermos. De todo esto se va a hablar durante las I Jornadas Científicas Españolas sobre Ataxias.

El objetivo de las aproximaciones terapéuticas en las ataxias persigue inhibir la muerte neuronal característica de estas enfermedades. Las I Jornadas Científicas Españolas sobre Ataxias, comienzan hoy en el Hospital Gregorio Marañón, de Madrid. Las ataxias son un grupo de enfermedades neurodegenerativas que pueden afectar a un gran espectro de la población, "desde niños de dos años hasta personas mayores".

El patrón común en este grupo de enfermedades neurodegenerativas es la ataxia o descoordinación de movimientos y falta de equilibrio, pero además se presentan síntomas piramidales, escoliosis, alteraciones cardíacas, etc.

A pesar de que no existe un registro de enfermos en España, se calcula que el número de afectados es de ocho mil personas. "En la ataxia de Friedreich se cree que hay más de cuatro mil afectados, siendo España el país en donde hay una mayor incidencia de esta enfermedad".

Alternativas

Los investigadores se encuentran analizando diversas aproximaciones para encontrar una terapia efectiva en estas patologías: terapia génica, células madre o bioquímica mitocondrial son algunas de ellas.

La terapia génica es una de las áreas de investigación para encontrar una solución en las ataxias. La experta ha indicado que se está investigando con virus del tipo del virus de inmunodeficiencia humana (VIH). "Debido a que un gran número de ataxias están genéticamente datadas, el objetivo sería modificar el gen o genes que originan la enfermedad". El VIH atenuado serviría como vehículo para terapia génica, ya que, según ha explicado la profesora Campos, alcanza los ganglios dorsales medulares, una de las áreas más afectadas en la ataxia de Friedreich, junto con el cerebro.

Otra vía de investigación fundamental en este campo son las células madre. "Las células madre y la clonación terapéutica constituyen opciones tremendamente atractivas para el tratamiento de estas u otras neuropatologías". Ha precisado que con dicha aproximación se podría tratar de revertir el proceso neurodegenerativo de las ataxias cerebrales.

Muerte celular

Algunos grupos extranjeros están utilizando una metodología muy sencilla. "La idea está basada en el hecho de que las células afectadas mueren antes en los enfermos que en una persona sana. De esta forma, se ha planteado el empleo de distintos grupos de moléculas para retrasar lo más posible la muerte celular".

Pero además de impedir la muerte neuronal, se plantea la posibilidad de lograr la regeneración neuronal. Los ensayos con una hormona de crecimiento, la IGF-I, que en ratas con ataxia inducida parece ser capaz de lograr una recuperación del movimiento. "El paso siguiente es iniciar un ensayo clínico con este medicamento para valorar la efectividad del tratamiento", ha asegurado.

Mientras se espera que estas opciones terapéuticas empiecen a mostrar resultados, la coordinadora de las jornadas ha reconocido que actualmente no existen tratamientos para la mayoría de las ataxias. "Otro problema importante es el desconocimiento de la enfermedad que tienen los médicos de atención primaria y los neurólogos".
 
 
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